Type 1 diabetes (T1D) is een auto-immuunziekte, waarbij het lichaam de eigen insuline-producerende cellen vernietigt. Deze cellen bevinden zich in de eilandjes van Langerhans in de alvleesklier. Door de aanval van het eigen immuunsysteem wordt er niet of nauwelijks insuline geproduceerd. Insuline is het hormoon dat de bloedsuikerspiegel regelt. De impact van T1D wordt nog vaak onderschat. Ondanks ondersteuning met moderne technologie (insulinepompen en glucosesensoren) is de ziektelast groot. De ziekte blijft een levenslange, ingrijpende en potentieel levensbedreigende aandoening. Voor de grootste groep mensen is er geen genezing en geen pauze. Iemand met T1D leeft 24/7 met deze mentale en fysieke belasting.

Nieuwe behandeling zijn op dit moment niet beschikbaar voor mensen met type 1 diabetes. Alleen in studieverband heeft een kleine groep mensen met type 1 diabetes en Niveau 3 hypo’s een behandeling met stamceleilandjes ontvangen. In deze studie worden de effectiviteit en veiligheid van de therapie onderzocht op zowel de korte als de lange(re) termijn. Alleen als deze uitkomsten goed zijn, zal de therapie ook daadwerkelijk op de markt komen.

De eilandjes van Langerhans bevinden zich in de alvleesklier (pancreas). Daar produceren ze het onmisbare hormoon insuline. Bij patiënten met type 1-diabetes valt het eigen afweersysteem de eilandjes aan, waardoor zij geen of nauwelijks meer insuline aanmaken en de bloedglucose te hoog is. Patiënten moeten daarom op gezette tijden insuline spuiten. Diabetes kan leiden tot complicaties, zoals blindheid, nierfalen en vaatziekten.  Met het transplanteren van insuline producerende cellen door middel van een eilandjestransplantatie is het mogelijk dat patiënten geen diabetes meer hebben. Zo gaan we verergering van de complicaties van diabetes tegen. De glucoseregulatie verloopt weer normaal of veel gemakkelijker.

Voor vragen over uw eigen behandeling, verwijzen wij u naar uw huidige zorgverleners.

Cure One is een nieuw onderzoekscentrum dat zich volledig toelegt op de genezing van type 1 diabetes. Het is een gezamenlijk initiatief van Stichting DON en het Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC), en stevig ingebed in de bestaande diabeteszorg. Cure One bundelt vooraanstaand wetenschappelijk onderzoek, medische expertise en maatschappelijke betrokkenheid met één doel: binnen vijf jaar functionele genezing realiseren voor een eerste groep mensen met type 1 diabetes door middel van een strategie waarbij afstotingsremmende medicatie niet nodig is. Leiden is een belangrijke spil in een Europees netwerk voor genezing van T1D.

Type 1 diabetes (T1D) is een auto-immuunziekte die vaak al op jonge leeftijd begint. Er bestaan veel misverstanden over: dat het “gemakkelijk” te managen is, of zelfs ‘opgelost’ met moderne technologie. Maar voor veel mensen met type 1 diabetes is het een slopende, dagelijkse strijd.
Hoewel er wereldwijd veel onderzoek wordt gedaan, en er grote biotechnologie bedrijven actief werken aan nieuwe behandelingen, blijft een werkelijke genezing uit voor alle mensen met type 1 diabetes. De wetenschappelijke vooruitgang van de afgelopen jaren — o.a. op het gebied van stamceltechnologie, gentherapie en immuun modulatie — maakt het nu wél realistisch om te streven naar genezing. Maar versnelling is nodig. En die komt er met Cure One.

Stichting DON is medeoprichter, fondsverwerver en strategisch partner van Cure One. DON investeert in 2025 twee miljoen euro en wil dit jaarlijks herhalen. De stichting brengt strategisch inzicht, een sterk netwerk, en stimuleert valorisatie en talentontwikkeling. Met deze ondernemende rol versnelt DON de vertaling van wetenschap naar klinische toepassing.

In het LUMC is alle expertise aanwezig om nieuwe behandelingen voor type 1 diabetes te ontwikkelen en daadwerkelijk toe te passen in de kliniek. Het ziekenhuis is een echte voorloper op het gebied van regeneratieve geneeskunde: een manier van geneeskunde die erop gericht is niet langer symptomen te bestrijden, maar ziekten echt te genezen. Door de jaren heen hebben de onderzoekers veel ervaring opgedaan met stamceltechnologie die ze gebruiken om nieuwe insuline-producerende cellen te maken.

Ook op het gebied van de immunologie van type 1 diabetes is het academisch centrum geen onbekende. Vooraanstaande wetenschappers hebben verschillende inzichten opgedaan over het ontstaan van de ziekte die gebruikt kunnen worden voor de ontwikkeling van nieuwe behandelingen.

Tot slot is het LUMC het enige academische ziekenhuis in Nederland dat zogeheten eilandjestransplantaties uitvoert. Sinds 2007 wordt deze complexe, maar voor mensen met type 1 diabetes zeer impactvolle ingreep uitgevoerd in het transplantatiecentrum. Het LUMC is dus uniek gepositioneerd om niet alleen behandelingen te ontwikkelen, maar deze ook in de klinische praktijk toe te passen.

Cure One wordt geleid door internist-endocrinoloog Eelco de Koning. Zijn onderzoeksgroep vormt samen met die van vier andere onderzoeksleiders (Bart Roep, Arnaud Zaldumbide, Françoise Carlotti en Marten Engelse) de basis voor het werk in het centrum. Daarnaast is de KRIG – Klinische Research Unit Interne Geneeskunde – nauw betrokken bij het voorbereiden en begeleiden van klinische studies die uit het centrum voort komen.

De meeste onderzoeken zijn versnipperd en gefinancierd per aanvraag. Cure One bundelt fundamenteel én klinisch onderzoek in één centrum, onder één duidelijke strategie. Dat is uniek.

Daarnaast ligt de focus niet op kennis om de kennis, maar op oplossingen voor de mensen met type 1 diabetes. Door DON’s ondernemende aanpak te combineren met LUMC’s wetenschappelijke autoriteit, versnellen we van theorie naar therapie. Cure One denkt in genezing, niet alleen in wetenschap.

Op dit moment is de inclusie van deelnemers voor lopende studies gestopt. Dat betekent dat er geen ruimte meer is voor nieuwe mensen met type 1 diabetes om tijdens de studies behandeld te worden.

Wel kun je interesse kenbaar maken om mee te doen met toekomstige studies. Stuur hiervoor een mail naar cureone@lumc.nl  en wij nemen contact met je op.

Hoofdonderzoeker en directeur van Cure One Eelco de Koning zet zich in voor functionele genezing van de eerste patiëntengroep binnen vijf jaar waarbij een strategie wordt gevolgd dat afstotingsremmende medicatie niet nodig is. Maar elke persoon met type 1 diabetes is anders: er is niet één oplossing voor iedereen. Daarna volgen meer groepen, meer onderzoek, meer opschaling. Het is een proces. En Cure One is de eerste plek waar het écht begint.

Binnen vijf jaar wil Cure One de eerste groep mensen met type 1 diabetes functioneel genezen met een strategie zonder afstotingsremmende medicatie — dat wil zeggen: zonder externe insuline kunnen leven, en zonder het risico op de bijwerkingen van de medicatie. Genezing van iedereen komt daarna, maar begint hier.

We gaan voor volledige genezing van zoveel mogelijk mensen met T1D, én voor preventie van nieuwe gevallen. Dat vereist meerdere oplossingen, voor verschillende patiëntgroepen. Cure One bouwt daarom aan een patentenportfolio, samenwerking met internationale partners, en spin-offs voor opschaling.

Stamcellen zijn bijzondere cellen die zichzelf kunnen vermenigvuldigen. Daarom zijn ze een onbeperkte bron van nieuwe cellen die als medicijn kunnen dienen.

In Cure One maken we gebruik van zogeheten pluripotente stamcellen. Pluripotent betekent dat ze nog kunnen veranderen in alle soorten cellen uit ons lichaam. Door de juiste stoffen aan de kweekvloeistof van de cellen toe te voegen, kunnen onderzoekers ervoor zorgen dat pluripotente stamcellen uitrijpen tot bolletjes van cellen (ongeveer 0,1-0,3 mm groot) die veel lijken op eilandjes van Langerhans – een structuur die we normaal ook in de alvleesklier vinden waar de insuline-producerende cellen zich bevinden. We noemen deze structuren stamceleilandjes en gebruiken deze als nieuwe behandeling voor mensen met type 1 diabetes bij wie de eilandjes uit de alvleesklier zijn vernietigd.

Omdat stamcellen zich kunnen vermenigvuldigen, kunnen we dankzij stamcellen in de toekomst hopelijk een onbeperkte hoeveelheid eilandjes maken. Die kunnen we gebruiken om veel meer mensen met diabetes type 1 functioneel te genezen dan nu mogelijk is met eilandjes uit donororganen.

Ja, dat is het. Het biedt namelijk uitzicht dat, in tegenstelling tot eilandjes van orgaandonoren, veel mensen met type 1 diabetes functioneel te kunnen genezen omdat met de pluripotente stamcellen er nu een onbeperkte bron van eilandjes is. Zolang nog afstotingsremmende medicatie moet worden genomen, die met ernstige gezondheidsrisico’s gepaard kan gaan, zou het in eerste instantie gaan om mensen met ernstige glucose-gerelateerde problemen. De stamcellijnen bieden echter ook de mogelijkheid om kleine veranderingen in het DNA van de stamcellen aan te brengen. Zulke veranderingen – waar Cure One ook onderzoek naar doet – kunnen er wellicht voor zorgen dat lagere doseringen of geen afstotingsremmende medicatie meer hoeft te worden gebruikt, of dat op een andere manier de eilandjes worden beschermd tegen het afweersysteem. In dat geval zou een behandeling voor grotere groepen mensen met type 1 diabetes een optie kunnen zijn.

Ja, er zitten risico’s aan nieuwe behandelingen. De behandelingen zijn nog experimenteel. De meest recente studie waar het LUMC aan meedoet, laat geen veiligheidsproblemen met het celproduct zelf, maar er is nog geen informatie over de lange termijn veiligheid van de behandeling. Bovendien moeten studiedeelnemers (net zoals bij mensen die eilandjes van orgaandonoren krijgen) de rest van hun leven afweeronderdrukkende medicijnen slikken die voorkomen dat de eilandjes door het lichaam worden afgestoten. Deze medicijnen kunnen potentieel levensbedreigende bijwerkingen hebben, met name ernstige infecties.

Ook de procedure van het inbrengen van de eilandjes in de lever kent een risico op leverbloeding van rond de 5%.

Op onze website kun je meer lezen over ons onderzoek en de nieuwe behandelingen waar wij aan werken.

Je kunt zelf kiezen via welke stichting je een gift of nalatenschap wilt regelen. Beide routes komen volledig ten goede aan Cure One.

Stichting DON, we just care for cure. 

Initiatiefnemer en strategisch partner achter Cure One. DON bewaakt de koers, ziet toe op de besteding en versnelt het onderzoek vanuit maatschappelijk belang. Help jij mee aan een toekomst waarin type 1 diabetes niet langer bestaat? Word partner in deze missie.
Doneer via www.don.nl  of mail voor een gift of nalatenschap naar info@don.nl.

LUMC Foundation (voorheen Bontius Stichting)

De officiële fondsenwervende stichting van het LUMC. Donaties en nalatenschappen specifiek bedoeld voor Cure One worden uitsluitend daarvoor ingezet.
Mail voor een gift of nalatenschap: bontiusstichting@lumc.nl of bel 071-526 25 54 (relatiemanager Juliette Kops).

Je helpt mogelijk maken dat binnen enkele jaren de eerste groep mensen met type 1 diabetes functioneel wordt genezen met een nieuwe strategie waarbij afstotingsremmende medicatie niet nodig is. Donaties via DON functioneren als hefboom: ze maken het aantrekken van aanvullende publieke middelen mogelijk en geven Cure One en haar onderzoekers de ruimte om vooruit te plannen. Zo draag je direct bij aan het versnellen van genezing van type 1 diabetes.

Organisatie en fondsen kunnen partner worden van Cure One. Ze kunnen hiervoor contact opnemen via cureone@lumc.nl Samen kijken we hoe samenwerking het onderzoek in ons centrum kan versnellen.

Ook als je op een andere manier bij wilt dragen, komen we graag met je in contact. Dan bespreken we samen de mogelijkheden.