Type 1 diabetes (T1D) is een auto-immuunziekte, waarbij het lichaam de eigen insuline-producerende cellen vernietigt. Deze cellen bevinden zich in de eilandjes van Langerhans in de alvleesklier. Door de aanval van het eigen immuunsysteem wordt er niet of nauwelijks insuline geproduceerd. Insuline is het hormoon dat de bloedsuikerspiegel regelt. De impact van T1D wordt nog vaak onderschat. Ondanks ondersteuning met moderne technologie (insulinepompen en glucosesensoren) is de ziektelast groot. De ziekte blijft een levenslange, ingrijpende en potentieel levensbedreigende aandoening. Voor de grootste groep mensen is er geen genezing. Pauzes zijn er niet. Iemand met T1D leeft 24/7 met deze mentale en fysieke belasting.

Binnen de gezondheidszorg is voor een kleine groep mensen met zeer complexe type 1 diabetes een donor alvleeskliertransplantatie of donor eilandjes transplantatie mogelijk die kunnen leiden tot functionele genezing. Bij deze behandelingen moeten levenslang afstotingsremmende middelen worden gebruikt. Door een gebrek aan orgaandonoren en de noodzaak van deze afstotingsremmende middelen gebeurt deze behandeling in Nederland slechts bij enkele tientallen mensen met type 1 diabetes per jaar.

De eilandjes van Langerhans bevinden zich in de alvleesklier (pancreas). Daar produceren ze het onmisbare hormoon insuline. Bij patiënten met type 1 diabetes valt het eigen afweersysteem de eilandjes aan, waardoor zij geen of nauwelijks meer insuline aanmaken en de bloedglucose te hoog is. Patiënten moeten daarom op gezette tijden insuline spuiten. De chronische verhoogde glucose waarden bij diabetes kunnen leiden tot complicaties, zoals blindheid, nierfalen en vaatziekten ondanks het gebruik van insuline.  Met het transplanteren van insuline producerende cellen door middel van een donor alvleeskliertransplantatie of donor eilandjestransplantatie is het mogelijk dat patiënten geen diabetes meer hebben. Naast de verbetering of normalisatie van de glucose waarden en verbetering van de kwaliteit van leven wordt progressie van de complicaties op deze manier tegen gegaan

Voor vragen over uw eigen behandeling, verwijzen wij u naar uw huidige zorgverleners.

Cure One is een nieuw onderzoekscentrum dat zich volledig toelegt op de genezing van type 1 diabetes. Het is een gezamenlijk initiatief van Stichting DON en het Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC), en stevig ingebed in de bestaande diabeteszorg en de Klinische Research Unit Interne Geneeskunde (KRIG) van het LUMC. Bovendien is Leiden een belangrijke spil in een Europees netwerk voor regeneratieve geneeskunde en genezing van type 1 diabetes. Cure One bundelt vooraanstaand wetenschappelijk onderzoek, medische expertise en maatschappelijke betrokkenheid met één doel: genezing voor iedereen met type 1 diabetes. Een van de doelen van Cure One is om binnen vijf jaar functionele genezing realiseren voor een eerste groep mensen met type 1 diabetes door middel van stamcel eilandjestransplantatie waarbij uiteindelijk afstotingsremmende medicatie niet nodig is

Type 1 diabetes (T1D) is een auto-immuunziekte die vaak al op jonge leeftijd begint. Er bestaan veel misverstanden over: dat het “gemakkelijk” te managen is, of zelfs ‘opgelost’ met moderne technologie. Maar voor veel mensen met type 1 diabetes is het een slopende, dagelijkse strijd.
Hoewel er wereldwijd veel onderzoek wordt gedaan, en er grote biotechnologie bedrijven actief werken aan nieuwe behandelingen, blijft een werkelijke genezing uit voor alle mensen met type 1 diabetes. De wetenschappelijke vooruitgang van de afgelopen jaren — o.a. op het gebied van stamceltechnologie, gentherapie en immuun modulatie — maakt het nu wél realistisch om te streven naar genezing voor een grotere groep mensen met type 1 diabetes. Maar versnelling is nodig. En die komt er met Cure One.

Stichting DON (Diabetes Onderzoek Nederland) is medeoprichter, fondsverwerver en strategisch partner van Cure One. DON investeert in 2025 twee miljoen euro en wil dit jaarlijks herhalen. De stichting brengt strategisch inzicht, een sterk netwerk, en stimuleert valorisatie en talentontwikkeling. Met deze ondernemende rol versnelt DON de vertaling van wetenschap naar klinische toepassing.

In het LUMC is alle expertise aanwezig om nieuwe behandelingen voor type 1 diabetes te ontwikkelen en daadwerkelijk toe te passen in de kliniek. Het ziekenhuis is een echte voorloper op het gebied van regeneratieve geneeskunde: een manier van geneeskunde die erop gericht is niet langer symptomen te bestrijden, maar ziekten echt te genezen. Door de jaren heen hebben de onderzoekers veel ervaring opgedaan met stamceltechnologie die ze gebruiken om nieuwe insuline-producerende cellen te maken.

Ook op het gebied van de immunologie van type 1 diabetes is het academisch centrum geen onbekende. Vooraanstaande wetenschappers hebben verschillende inzichten opgedaan over het ontstaan van de ziekte die gebruikt kunnen worden voor de ontwikkeling van nieuwe behandelingen.

Tot slot is het LUMC het enige academische ziekenhuis in Nederland dat zogeheten eilandjestransplantaties uitvoert. Sinds 2007 wordt deze complexe, maar voor mensen met type 1 diabetes zeer impactvolle ingreep uitgevoerd in het transplantatiecentrum. Het LUMC is dus uniek gepositioneerd om niet alleen behandelingen te ontwikkelen, maar deze ook in de klinische praktijk toe te passen.

Cure One wordt geleid door internist-endocrinoloog Eelco de Koning. Zijn onderzoeksgroep vormt samen met die van vier andere onderzoeksleiders (Bart Roep, Arnaud Zaldumbide, Françoise Carlotti en Marten Engelse) de basis voor het fundamentele en preklinische onderzoek in het centrum. Tevens is er het klinische onderzoek bij mensen met type 1 diabetes waarbij verschillende internist-endocrinologen betrokken zijn en Marcel Muskiet ook onderzoeksleider is. Daarnaast is de Klinische Research Unit Interne Geneeskunde (KRIG) nauw betrokken bij het voorbereiden en begeleiden van klinische studies die uit het centrum voort komen. Het diabetesteam van de polikliniek diabetes is ook betrokken bij het begeleiden van mensen met type 1 diabetes die deelnemen aan klinische studies.

Vaak zijn onderzoeken kortdurend en per aanvraag gefinancierd en versnipperd. Cure One bundelt fundamenteel én klinisch onderzoek in één centrum, onder één duidelijke strategie, opgericht door het LUMC en Stichting DON via een partnerschap. Dat is uniek.

Daarnaast ligt de focus niet op kennis om de kennis, maar op oplossingen voor de mensen met type 1 diabetes. Door DON’s ondernemende aanpak te combineren met LUMC’s wetenschappelijke autoriteit, versnellen we van theorie naar therapie. Cure One denkt in genezing, niet alleen in wetenschap.

Een overzicht van lopende onderzoeken binnen Cure One en mogelijkheden hieraan mee te nemen kun je hier vinden.

Wil je meedoen met toekomstige studies? Meld je via deze link aan voor de nieuwsbrief.

Klinisch onderzoek naar innovatieve behandelingen zoals stamcel eilandjestransplantatie en immuunmodulatie (verandering van het immuunsysteem zodat eilandjes niet worden aangevallen) zijn de eerste stap om een therapie uiteindelijk in het gezondheidszorgsysteem en vergoed te krijgen. Hoofdonderzoeker en directeur van Cure One Eelco de Koning zet zich in voor functionele genezing van een eerste patiëntengroep binnen vijf jaar waarbij een strategie van stamceleilandjes wordt gevolgd en afstotingsremmende medicatie uiteindelijk niet nodig is. Daarna volgen grotere onderzoeken bij meer mensen met type 1 diabetes en is opschaling nodig. Het is een proces. En Cure One is de plek waar dit begint.

Cure One heeft een routekaart van verschillende onderzoeken. Wil je die routekaart zien, klik dan hier. Een belangrijk klinisch doel binnen 5 jaar is functionele genezing met cellen die in het LUMC worden geproduceerd, bij een eerste groep van mensen met type 1 diabetes zonder afstotingsremmende medicatie — dat wil zeggen zonder externe insuline kunnen leven, en zonder het risico op de bijwerkingen van de medicatie.

We gaan voor volledige genezing van zoveel mogelijk mensen met T1D, én voor preventie van nieuwe gevallen. Dat vereist meerdere oplossingen, voor verschillende patiëntgroepen. Cure One bouwt daarom aan een patentenportfolio, samenwerking met internationale partners, en spin-offs voor opschaling.

De stamcellen die wij gebruiken voor nieuwe behandelingen zijn zogenaamde pluripotente stamcellen. Die stamcellen zijn in staat zichzelf onbeperkt te kunnen vermenigvuldigen, zodat je een onuitputtelijke bron van cellen hebt, en tegelijkertijd uit te rijpen naar elke cel van het lichaam. Dus ook naar insulineproducerende cellen.

In Cure One zijn wij in staat die insulineproducerende cellen uit pluripotente stamcellen te maken door de juiste stoffen aan de kweekvloeistof van de cellen toe te voegen. Na ongeveer een maand hebben we dan bolletjes van cellen (ongeveer 0,1-0,3 mm groot) die insuline maken en veel lijken op de Eilandjes van Langerhans in de alvleeklier waarin de insuline-producerende cellen zich bevinden. We noemen deze structuren stamceleilandjes en gebruiken deze als nieuwe behandeling voor mensen met type 1 diabetes bij wie de eilandjes uit de alvleesklier zijn vernietigd.

Omdat de pluripotente stamcellen zich kunnen blijven vermenigvuldigen, kunnen we een onbeperkte hoeveelheid eilandjes maken. Die zouden we kunnen gebruiken om veel meer mensen met diabetes type 1 functioneel te genezen dan nu mogelijk is met eilandjes uit donororganen.

Ja, dat is het. Het biedt namelijk uitzicht dat, in tegenstelling tot eilandjes van orgaandonoren, heel veel mensen met type 1 diabetes functioneel kunnen worden kunnen genezen omdat met de pluripotente stamcellen een onuitputtelijke bron van eilandjes is. Zolang nog afstotingsremmende medicatie moet worden genomen, die met ernstige gezondheidsrisico’s gepaard kan gaan, zou het in eerste instantie gaan om mensen met ernstige glucose-gerelateerde problemen. De stamcellijnen bieden echter ook de mogelijkheid om kleine veranderingen in het DNA van de stamcellen aan te brengen. Zulke veranderingen – waar Cure One ook onderzoek naar doet – kunnen er wellicht voor zorgen dat lagere doseringen of geen afstotingsremmende medicatie meer hoeft te worden gebruikt, of dat op een andere manier de eilandjes worden beschermd tegen het afweersysteem. Indien afstotingsremmende medicaite niet meer hoeft te worden gebruikt, vervalt het risico van de gezondheidsrisico’s van deze medicatie en dan zou een behandeling voor grotere groepen mensen met type 1 diabetes een optie kunnen zijn. De veiligheid op de lange termijn van stamcel eilandjes is nog niet bekend.

Ja, er zitten risico’s aan nieuwe behandelingen. De behandelingen zijn nog experimenteel. Van zowel behandelingen die worden onderzocht naar immuunmodulatie (veranderingen in het afweersysteem) en naar celvervangingstherapieën met gebruik van pluripotente stamcellen weten we door de kleine aantallen mensen nog niet goed de lange termijn effecten. Zolang nog afstotingsremmende middelen moeten worden gebruikt bij bepaalde studies met stamcel eilandjes blijft het risico op ernstige gezondheidsrisico’s bestaan, met name ernstige infecties. Ook kunnen er procedure gerelateerde risico’s zijn.

Klik hier als je meer wilt lezen over ons onderzoek.

Je kunt zelf kiezen via welke stichting je een gift of nalatenschap wilt regelen. Beide routes komen volledig ten goede aan Cure One.

Stichting DON, we just care for cure. 

Initiatiefnemer en strategisch partner achter Cure One. DON bewaakt de koers, ziet toe op de besteding en versnelt het onderzoek vanuit maatschappelijk belang. Help jij mee aan een toekomst waarin type 1 diabetes niet langer bestaat? Word partner in deze missie.
Doneer via www.don.nl  of mail voor een gift of nalatenschap naar info@don.nl.

LUMC Foundation (voorheen Bontius Stichting)

De officiële fondsenwervende stichting van het LUMC. Donaties en nalatenschappen specifiek bedoeld voor Cure One worden uitsluitend daarvoor ingezet.
Mail voor een gift of nalatenschap: bontiusstichting@lumc.nl of bel 071-526 25 54 (relatiemanager Juliette Kops).

Je helpt het onderzoek binnen de routekaart mogelijk maken. Een belangrijk onderdeel daarvan is dat binnen enkele jaren de eerste groep mensen met type 1 diabetes functioneel wordt genezen met een nieuwe strategie waarbij afstotingsremmende medicatie niet nodig is. Donaties via DON en de LUMC Foundation functioneren als hefboom: ze maken het aantrekken van aanvullende publieke middelen mogelijk en geven Cure One en haar onderzoekers de ruimte om vooruit te plannen. Zo draag je direct bij aan het versnellen van genezing van type 1 diabetes.

Organisaties en fondsen kunnen partner worden van Cure One. Ze kunnen hiervoor contact opnemen via cureone@lumc.nl Samen kijken we hoe samenwerking het onderzoek in ons centrum kan versnellen.

Ook als je op een andere manier bij wilt dragen, komen we graag met je in contact. Dan bespreken we samen de mogelijkheden.