Opschalen van eilandjesvervangende therapieën om type 1 diabetes te bestrijden
De onderzoeksgroep van Cure One-groepsleider Françoise Carlotti heeft €600.000 ontvangen van Breakthrough T1D om hun onderzoek naar nieuwe eilandjesvervangende therapieën voor type 1 diabetes verder te brengen. Met deze financiering zal het team innovatieve technologieën implementeren die het mogelijk maken om op grote schaal insuline-producerende eilandjes van stamcellen te maken. De resultaten moeten uiteindelijk bijdragen aan de klinische toepassing van een nieuwe generatie therapieën voor type 1 diabetes (T1D) bij grote patiëntengroepen.
Een nieuwe generatie eilandjesvervangende therapie
In de afgelopen decennia hebben onderzoekers wereldwijd grote vooruitgang geboekt in het produceren van insulineproducerende alvleesklier-eilandjes uit stamcellen. Transplantaties van deze zogeheten stamceleilandjes bevinden zich momenteel in klinische studies en laten veelbelovende resultaten zien bij het herstellen van de glucosehuishouding bij patiënten met ernstige vormen van T1D.
De onderzoeksgroep van Françoise Carlotti werkt aan een eigen product van stamceleilandjes en heeft al belangrijke stappen gezet richting klinisch gebruik.
Carlotti: “We hebben onze protocollen succesvol aangepast naar een volledig 3D-suspensieproces dat voldoet aan Good Manufacturing Practice (GMP). Daarnaast hebben we dit gecombineerd met een innovatieve methode die onze stamceleilandjes zuivert en ongewenste cellen uit het product verwijdert. Nu zetten we de volgende stap.”
Knelpunt
Om deze veelbelovende therapieën naar de kliniek te brengen, is er een grote behoefte aan nieuwe technologieën die opschaling mogelijk maken en ervoor zorgen dat stamceleilandjes patiënten op grote schaal kunnen bereiken.
“Het produceren van constante, veilige en kwalitatief hoogwaardige eilandjes is een uitdagend proces,” legt Carlotti uit. “Met wereldwijd miljoenen T1D-patiënten die baat kunnen hebben bij zo’n transplantatie, en met ongeveer één miljard benodigde cellen per patiënt, is opschaling cruciaal.”
Opschaling door automatisering
In het nieuwe project zal het team het gebruik van innovatieve technologieën voor de productie van stamceleilandjes onderzoeken. Deze technologieën richten zich onder meer op automatisering, verbeterde procescontrole en real-time monitoring. De implementatie hiervan moet leiden tot een robuuster productieproces en een hogere opbrengst en zuiverheid van het eindproduct.
“Wij hopen dat dit zal bijdragen aan de ontwikkeling van een volgende generatie eilandjesvervangende therapieën met het potentieel om patiënten met type 1 diabetes in de toekomst op grote schaal te genezen,” besluit Carlotti.